В работе использованы материалы:

1. Учебника “Обществознание”, автор Кравченко А.И.

2.Учебника “Человек и общество”, автор Боголюбов Л.Н

3. А.Г.Эфендиев «Основы социологии». Курс лекций. М.1994.

4. Портал (http://webquest.sdsu.edu)

5. Веб-квест шаблоны (автоматическое создание квеста) http://209.85.171.104/translate_c?hl=ru&sl=en&tl=ru&u=http://webquest.sdsu.edu/LessonTemplate.html

«Социальная структура и социальные отношения» » 4ЕГЭ

3 варианта с ответами: 3v-o.docx

I. Обязательная часть.

1. Социальная мобильность — это:

а) изменение места того или иного социального субъекта в социальной структуре
б) переход людей из одних общественных групп и слоев в другие (социальные перемещения)
в) движение к позициям с более высоким (социальное восхождение) или более низким (социальное нисхождение) престижем
г) все перечисленное выше

2. В какой из стран процессы социальной мобильности были затруднены в наибольшей степени?

а) в Древнем Египте
б) в Древней Индии
в) в Древнем Китае

3. Социальный статус — это:

а) степень признания достоинств личности;
б) оценка обществом статуса личности
в) положение человека в обществе, определяемое его правами и обязанностями

4. Что из перечисленного характеризует прирожденный статус человека?

а) национальность, квалификация
б) социальное происхождение, национальность
в) образование, квалификация

5. Совокупность функций, выполняемых индивидом в обществе, образует содержание:

а) социального статуса
б) социальной роли
в) личного статуса
г) авторитета

6. Под социальной справедливостью понимают:

а) прекращение всякой дискриминации личности, а также равенство в правах и возможностях
б) уравнительное распределение всего того, чем располагает общество (эгалитаризм)
в) обеспечение обществом жизненно важных потребностей людей независимо от их трудового вклада и решение проблемы социальной защищенности

7. Слово «норма» латинского происхождения и означает буквально:

1) «хорошо»;
2) «право, порядок, поведение»;
3) « правило, образец»;
4) «ответственность».

8. Как называются социальные нормы, в которых выражаются представления людей о хорошем и плохом, о добре и зле, о справедливости и несправедливости?

1) нормы морали;
2) нормы права;
3) эстетические нормы.

9. Каким образом обеспечивается исполнение религиозных норм?

1) сознанием и верой в неизбежность кары за грехи отступление от этих норм;
2) силой привычки людей при помощи общественного авторитета;
3) авторитетом или принудительной силой государства;
4) внутренним убеждением людей либо силой общественного мнения; их нарушение встречает общественное осуждение.

10. Каким образом обеспечивается исполнение норм традиций и обычаев?

1) сознанием и религиозной верой в неизбежность кары за грехи отступление от этих норм;
2) силой привычки людей и при помощи общественного авторитета;
3) авторитетом или принудительной силой государства;
4) внутренним убеждением людей либо силой общественного мнения; их нарушение встречает общественное осуждение.

11. Как называются социальные нормы, регулирующие отношения между личностью и властью, между социальными группами, государствами?

1) нормы традиций и обычаев;
2) нормы морали;
3) религиозные нормы;
4) политические нормы.

12. В реальности поведение людей в обществе:

1) далеко не всегда соответствует установленным социальным нормам;
2) всегда соответствует установленным социальным нормам;
3) никогда не соответствует установленным социальным нормам.

13. Что может послужить примером позитивного отклоняющегося поведения?

1) свержение старых устоев;
2) проявление творческих наклонностей;
3) помощь ближнему в беде.

14. Социологическое объяснение причин отклоняющегося поведения состоит в следующем:

1) зависимость отклоняющегося поведения от кризисных явлений в общественном развитии;
2) зависимость отклоняющегося поведения от природных и климатических явлений;
3) зависимость отклоняющегося поведения от конфликта между господствующей культурой и культурой субкультурой, отрицающей общепринятые нормы;
4) зависимость отклоняющегося поведения от внутреннего психологического состояния и стресса.

15. Субъектами социального конфликта являются:

1) индивиды;
2) социальные общности;
3) оба ответа верны.

16. Разделение общества на группы – это

1) маргинализация
2) глобализация
3) демократизация
4) стратификация

II. Дополнительная часть.

Прочитайте текст и выполните задания

Социальный статус — определенная позиция в социальной структуре группы или общества, связанная с другими позициями через систему прав и обязанностей. Статус «учитель» имеет смысл только по отношению к статусу «ученик», но не отношению к продавцу, пешеходу или инженеру. Для них он — просто индивид. Учитель обязан передавать научные знания ученику, проверять и оценивать их, следить за дисциплиной. Он наделен правом не аттестовать ученика и оставить его на второй год. Ученик обязан регулярно посещать занятия, выполнять требования учителя, готовить домашние задания, учитель и ученик вступают друг с другом в социальные отношения как представители двух больших социальных групп, как носители социальных статусов.

Один человек обладает множеством статусов, так как участвует во множестве групп и организаций. Например: мужчина, отец, муж, сын, преподаватель, профессор, доктор наук, человек средних лет, член редколлегии, православный и т.д. Один человек может иметь два противоположных статуса, но по отношению к разным людям: для своих детей он отец, а для своей матери сын.

Совокупность всех статусов, занимаемых одним человеком, называется статусным набором. В статусном наборе обязательно найдется главный. Главным статусом именуют наиболее характерный для данного человека статус, с которым его отождествляют другие люди или он сам. Для мужчин чаще всего главным является статус, связанный с основным местом работы (директор банка, юрист, рабочий), а для женщин —- с местом жительства (домохозяйка). Хотя возможны и иные варианты. Это значит, что главный статус относителен — он не связан однозначно с полом, расой или профессией. Главным всегда является тот статус, который определяет стиль и образ жизни, круг знакомых, манеру поведения.

Яркий пример — известный российский хозяйственный и политический деятель Юрий Лужков. Несмотря на разнообразие его позиций в обществе (вплоть до сенатора, почетного профессора Российской академии наук и автора популярной книги о Москве), должность мэра столицы России – главный социальный статус этого человека.

17. Составьте план текста. Для этого выделите основные смысловые части текста и озаглавьте каждую из них.

18. В тексте приводится точка зрения, согласно которой в статусном наборе обязательно найдется главный статус. Разделяете ли вы эту позицию? Приведите два аргумента в обоснование своей позиции.

Ответы

1. г;

2. б;

3. в;

4. б;

5. б;

6. а, в;

7.3;

8. 1;

9.1;

10.2;

11.4;

12.1;

13.2;

14.1;

15.3

16 — 4

17. Составьте план текста. Для этого выделите основные смысловые части текста и озаглавьте каждую из них. Могут быть выделены следующие смысловые части:
1) понятие «социальный статус»;
2) статусный набор;
3) главный статус.
Возможны иные формулировки пунктов плана, не искажающие основной идеи фрагмента, и выделение дополнитель-ных смысловых блоков.

18. В тексте приводится точка зрения, согласно которой в статусном наборе обязательно найдется главный статус. Разделяете ли вы эту позицию? Приведите два аргумента в обоснование своей позиции.
Правильный ответ должен содержать следующие элементы:
1) выражено мнение учащегося: выбрана та или иная точка зрения;
2) приведены два аргумента (объяснения), например: в случае согласия с данной точкой зрения может быть ука-зано, что
— главным называется наиболее характерный для конкретного человека статус, у каждого он свой;
— главным выступает тот статус, который на текущий момент определяет стиль поведения и образ жизни данного человека;
в случае несогласия может быть указано, что…

Автор: Жданова Лилия Юрьевна.

Социальные статусы школьника | Новости

Иногда можно услышать мнение, что с поступлением в школу ребенок приобретает первый в своей жизни статус. На самом деле происходит это значительно раньше, и каждый человек обладает целым статусным набором, характеризующим его, как конкретную личность. Правда один из них — главенствующий, или ключевой.

Виды социального статуса

Типы статусов специалисты разделяют на 3 основных вида:

 • прирожденный — с первых дней жизни ребенок получает определенный статус: по национальному, гендерному или расовому признаку; 

 • предписанный, то есть полученный при определенных, независящих от действий обстоятельствах — дочь или сын, ребенок из обеспеченной или малоимущей семьи, внук героя;

 • достигаемый, полученный в результате собственных усилий и действий — отличник, кандидат наук, чемпион, осужденный за преступление. 

Статус школьника

С поступлением в школу у ребенка начинается совершенно иной период в жизни, определяющий его положение в социуме. Взаимоотношения с окружающими теперь определяются тем, как он выполняет свои общественно значимые обязанности. Главенствующим становится статус школьника, который определяет социальные права ребенка и его обязанности в обществе — посещать учебное заведение и получать образование, подчиняться существующему школьному режиму и правилам поведения.

Школьный статус представляет собой совокупность характеристик важнейших видов деятельности, определяет успешность развития и обучения. Главную роль в жизни начинает играть система «ребенок-учитель», которая отождествляется с системой «ребенок-общество». От нее зависят условия жизни школьника, его взаимоотношения с окружающими.

Однако помимо статуса школьника любой ребенок занимает в обществе множество позиций. Это, например, сын и брат, член спортивной секции, двоечник или отличник, любимчик учителей или изгой в классе. Поэтому социологи отмечают так называемый статусный набор, в котором все же основную роль играет статус школьника. Хотя именно сочетание отдельных статусов, которые изменяются или появляются в процессе взросления, и определяет положение ребенка в обществе.

Социальные статусы и роли — презентация онлайн

1. Социальные статусы и роли

3. Опишите статус

7. Прирожденные статусы:

9. Возраст – биологически определяемая черта

10. Король – приписываемый статус

11. Приписываемые статусы (кровное родство):

12. Приписываемые статусы (Родственники в законе):

14. Достигаемый статус

16. Достигаемый статус требует принятия самостоятельного решения

18. Ролевой конфликт

20. Работа с текстом на с.119-121

22. Сколько длится социализация?

24. Агенты социализации

25. Агенты социализации

26. Уровни социализации

28. Показатели степени адаптации:

29. Типы адаптации

статусы и роли . Основы социологии и политологии

Представим общество не только в статике, но и в динамике. Появляются новые понятия: социальное взаимодействие (интеракция), социальное действие, социальное отношение, статусы и роли.

Социальная структура – анатомический скелет общества. Это совокупность функционально связанных элементов, составляющих внутреннее строение объекта.

Элементами социальной структуры являются социальные статусы и роли. Их порядок и количество определяются самим обществом. Социальная структура древнего и современного общества значительно отличается.

Структура описывает статический характер общества, который с течением времени может меняться. Подвижность ей придают социальные роли, которые выполняются в процессе взаимодействия индивидов.

Социальный статус – определенная позиция в социальной структуре, связанная с другими позициями через систему прав и обязанностей.

Статус «учитель» имеет смысл только по отношению к статусу «ученик», но не по отношению к продавцу, пешеходу или медицинской сестре.

Важно следующее. Социальные статусы взаимосвязаны друг с другом, но не взаимодействуют между собой. Взаимодействуют между собой только субъекты (обладатели, носители) статуса, то есть люди. В социальные отношения вступают не статусы, а их носители. Социальные отношения связывают между собой статусы, но реализуются эти отношения через людей – носителей статусов.

Один человек обладает множеством статусов, так как участвует во множестве групп и организаций. Он – мужчина, отец, муж, сын, преподаватель. Один человек может занимать два противоположных статуса, но по отношению к разным людям: для своих детей он отец, а для своей матери сын. Совокупность всех статусов, занимаемых одним человеком, называется статусным набором (это понятие ввел в науку американский социолог Роберт Мертон).

В статусном наборе обязательно найдется главный. Главным статусом именуют наиболее характерный для данного человека статус, с которым его идентифицируют (отождествляют) другие люди или с которым он сам себя идентифицирует. Для мужчины главным чаще всего является статус, связанный с основным местом работы (управляющий банком, юрист, рабочий), а для женщины – с местом жительства (домохозяйка). Хотя возможны и иные варианты. Это значит, что главный статус относителен – он не связан однозначно с полом, расой или профессией. Главным всегда является тот статус, который определяет стиль и образ жизни, круг знакомых, манеру поведения.

Различают социальный и личный статусы. Социальный статус – положение человека в обществе, которое он занимает как представитель большой социальной группы (профессии, класса, национальности, пола, возраста, религии).

Личным статусом называют положение индивида в малой группе, зависящее от того, как его оценивают и воспринимают члены этой группы (знакомые, родные) в соответствии с его личными качествами. Быть лидером или аутсайдером значит занимать определенное место в структуре (или системе) межличностных отношений (но не социальных).

Разновидностями социального статуса выступают приписываемый и достигаемый статусы. Приписываемым называется статус, в котором человек рожден (прирожденный статус), но который позже обязательно признан таковым обществом или группой.

К прирожденному статусу относятся пол, национальность, раса. Негр – прирожденный статус в том смысле, что изменить цвет кожи и физиологические особенности организма невозможно. Однако негр в США, ЮАР и на Кубе – разные социальные статусы. На Кубе негр – представитель коренного населения, составляющего абсолютное большинство, имеет равные с другими права. В США негры – меньшинство, и долгое время они подвергались политической и социальной дискриминации. А в ЮАР, где негры составляют большую часть населения, в период апартеида их права ущемлялись почти так же, как в США.

Таким образом, негр – не только прирожденный (заданный природой), но и приписываемый статус. К приписываемым и прирожденным статусам относятся «член королевской семьи», «потомок дворянского рода».

Они прирожденные потому, что королевскими и дворянскими привилегиями ребенок наделяется по наследству как кровный родственник. Однако ликвидация монархического строя, уничтожение дворянских привилегий свидетельствуют об относительности подобных статусов. Прирожденный статус должен получить подкрепление в общественном мнении, социальном устройстве общества. Только тогда он будет прирожденным и приписываемым одновременно.

Система родства дает целый набор прирожденных и приписываемых статусов: сын, дочь, сестра, брат, мать, отец, племянник, тетя, кузина, дедушка. Их получают кровные родственники. Некровные родственники называются родственниками в законе. Теща – это мать в законе, тесть – отец в законе. Это приписываемые, но не прирожденные статусы, ведь их приобретают благодаря браку. Таковы статусы пасынка и падчерицы, получаемые через усыновление.

В строгом смысле приписываемым является любой статус, полученный не по своей воле, над которым индивид не имеет контроля. В отличие от него достигаемый статус приобретается в результате свободного выбора, личных усилий и находится под контролем человека. Таковы статусы президента, банкира, студента.

Статусы мужа, жены, крестных отца и матери – достигаемые, поскольку их получают по собственному желанию. Но иногда вид статуса определить трудно. В таких случаях говорят о смешанном статусе, обладающем чертами приписываемого и достигаемого. Допустим, статус безработного, если он получен не добровольно, а в результате массового сокращения производства, экономического кризиса.

Обобщим сказанное: статус – позиция индивида в группе или обществе. Поэтому существуют личные и социальные статусы. Кроме них есть главный (с чем вы себя отождествляете), приписываемый (задан неподконтрольными вам обстоятельствами), достигаемый (по свободному выбору) и смешанный.

Приписываемый, достигаемый, смешанный, социальный, личный статусы, а также профессиональные, экономические, политические, демографические, религиозные и кровнородственные относятся к разновидности основных статусов.

Кроме них существует огромное множество эпизодических, неосновных статусов. Таковы статусы пешехода, пациента, участника демонстрации.

Как правило, это временные состояния. Права и обязанности носителей таких статусов часто никак не регистрируются. Они вообще трудно определимы, скажем, у прохожего. Но они есть, хотя влияют не на главные, а на второстепенные черты поведения, мышления и чувствования. Статус же профессора определяет очень многое в жизни данного человека.

Обобщение: у человека существуют основные (они определяют главное в жизни) и неосновные (они влияют на детали поведения) статусы. Первые существенно отличаются от вторых.

Ни в какой момент времени ни один человек не существует вне статуса или статусов. Если он покидает одну ячейку, то обязательно оказывается в другой. Вовсе не обязательно, что в данный момент времени у одного человека только один статус. Как раз наоборот, их очень много и гораздо больше, чем мы подозреваем.

За каждым статусом – постоянным или временным, основным или неосновным – стоит большая социальная группа либо социальная категория. Основные статусы (православные, консерваторы, инженеры, мужчины) образуют реальные группы. Неосновные статусы (все квартиросъемщики, пациенты, пешеходы, стоящие в очереди на получение жилья) образуют номинальные группы или статистические категории. Как правило, носители неосновных статусов никак не согласуют поведение друг с другом и не взаимодействуют. Они – типичный объект статистики.

В общественном мнении со временем вырабатывается, изустно передается, поддерживается, но, как правило, ни в каких документах не регистрируется иерархия статусов и социальных групп, где одни ценятся и уважаются больше других.

Место в такой незримой иерархии называется рангом. Говорят о высоком, среднем или низком рангах. Иерархия может существовать между группами в рамках одного общества (и тогда она называется межгрупповой) и между индивидами в рамках одной группы (внутригрупповая). И здесь место человека выражают тем же термином «ранг». Высокооплачиваемый банкир (высокий профессиональный ранг), скорее всего, будет также обладателем высокого семейного ранга – как человек, обеспечивающий материальный достаток семьи. Но отсюда автоматически не следует, что у него будут высокие ранги в других группах – среди друзей, родственников, сослуживцев или любителей воскресного бега.

Социальная роль – модель поведения, ориентированная на данный статус.

От банкира окружающие ожидают один вид поведения, а от безработного – совсем другой. Социальные нормы – предписанные правила поведения, которые характеризуют именно роль, а не статус. Роль именуют еще динамической стороной статуса. Слова «динамическая», «поведение», «норма» указывают на то, что мы имеем дело не с социальными отношениями, а с социальным взаимодействием.

Таким образом, мы должны усвоить:

– социальные роли и социальные нормы относятся к социальному взаимодействию;

– социальные статусы, права и обязанности, функциональная взаимосвязь статусов относятся к социальным отношениям;

– социальное взаимодействие описывает динамику общества, социальные отношения – его статику.

Подданные ожидают от короля предписанного обычаем или документами поведения. Таким образом, между статусом и ролью есть промежуточное звено – ожидания людей (экспектации).

Ожидания могут как- то фиксироваться, и тогда они становятся социальными нормами.

Поведение, которое соответствует ожиданиям тех, кто функционально связан с данным статусом, называется ролью.

Итак, сделаем вывод: социальная роль невозможна без таких условий, как ожидания членов группы, функционально связанных с данным статусом, и социальные нормы, фиксирующие круг требований к выполнению этой роли.

Можно сказать, что статус подчеркивает сходство людей, а роль – их различие.

Максимальное слияние с ролью называется ролевой идентификацией, а среднее или минимальное – дистанцированием от роли.

От вузовского преподавателя ожидают, что он придет на лекцию в строгом костюме и галстуке. Многие так и поступают. Другие предпочитают свободную одежду – свитер и джинсы. Тем самым они подчеркивают определенную дистанцию с ролью преподавателя и одновременно – сближение со студентами.

Когда профессор держится на равных со студентами, он символически сокращает межстатусную дистанцию. Но когда студенты, не чувствуя реально существующей разницы между рангами, переходят на «ты», это называется фамильярностью – неуместно развязным, слишком непринужденным поведением по отношению к старшим по возрасту или превосходящим по статусу людям.

Чем выше общество ценит какой- то статус, тем сильнее степень идентификации с ним. Тем чаще обладатель высокого статуса стремится при помощи символических атрибутов (орденов, медалей, формы, титулов) отличить его от других статусов.

Таким образом, у каждого человека есть своя ролевая система. Но не со всеми ролями человек идентифицирует себя одинаково – с одними (личностно значимыми) больше (ролевая идентификация), с другими (второстепенными) меньше (дистанцирование от роли). Термин «сокращение межстатусной дистанции» описывает характер отношений между двумя и более индивидами – носителями разных, но функционально связанных статусов.

Латинское слова persona, сегодня обозначающее личность, в Древней Греции и Риме обозначало маску актера, на которой крупными мазками – так, чтобы видно было с последних рядов огромного амфитеатра, – изображался характер роли: роль злодея, роль шутника, роль защитника угнетенных.

Стало быть, социальная роль и есть маска, в которую облачается человек, попадая на люди. Правда, она может срастись с ним: роль станет неотделимой частью собственного «Я». Все зависит от степени идентификации с ролью.

Данный текст является ознакомительным фрагментом.

Связь врожденного статуса и использования ресурсов у новорожденных, получивших экстракорпоральную мембранную оксигенацию

Фон: Во многих исследованиях установлено, что экстракорпоральная мембранная оксигенация (ЭКМО) может быть экономически эффективным лечением в некоторых группах населения, но существуют ограниченные данные о том, какие факторы связаны с продолжительностью пребывания (LOS) и общими затратами на больницу. Это исследование было направлено на определение того, являются ли врожденные (т.е., находящиеся под присмотром в родильных домах) новорожденные, которые получают ЭКМО, имеют другое использование ресурсов и исходы по сравнению с новорожденными (то есть, не находящимися на лечении в родильных домах) новорожденными, которые получают ЭКМО.

Методы: Ретроспективное когортное исследование было проведено с использованием базы данных детских стационаров проекта Healthcare Cost and Utilization Project за 1997-2012 годы. Новорожденные (младенцы, <28 дней), помещенные на ЭКМО, были разделены на врожденные и внебрачные.Существенные клинические характеристики сравнивались между группами. Многопараметрический анализ был проведен для определения факторов, связанных с продолжительностью пребывания (LOS), общими затратами на больницу и смертностью в этих двух популяциях пациентов.

Полученные результаты: Из 5152 новорожденных, получавших ЭКМО, 800 были врожденными и 4352 новорожденных. У врожденных новорожденных чаще диагностировали кардиологические диагнозы (70.5% против 62,1%, p <0,001). После поправки на демографические данные и факторы на уровне больниц у врожденных новорожденных была более длительная продолжительность пребывания в стационаре (13,2 дня, 95% ДИ, 8,7-18,7; p <0,001), более высокие общие затраты на обращение (62000 долларов США, 95% ДИ, 40,000-85000; p < 0,001) и более высокая смертность (OR 2,4, 95% CI 1,9–2,9; p <0,001) по сравнению с новорожденными.

Выводы: У врожденных новорожденных, помещенных на ЭКМО, чаще диагностировались сердечные заболевания или врожденная диафрагмальная грыжа, они имели более длительный LOS, более высокие общие затраты на обращение и более высокие уровни смертности по сравнению с их родившимися детьми и, вероятно, представляют собой популяцию с более высоким риском.Эти две популяции младенцев могут отличаться по своей природе, и их различия следует дополнительно изучить, чтобы принять решение об оптимальном месте родов.

Ключевые слова: Экстракорпоральная мембранная оксигенация; Затраты на больницу; Младенец, новорожденный; Продолжительность пребывания.

Влияние врожденных родов на клинические исходы у недоношенных на вентиляции легких: вторичные результаты исследования NEOPAIN

В исследовании NEOPAIN недоношенные новорожденные (от 23 до 32 недель беременности), которые были доставлены в отделения интенсивной терапии III уровня после рождения, были более вероятными иметь тяжелую ВЖК, чем врожденные недоношенные новорожденные.Однако после внесения поправок на антенатальное применение стероидов матери эффект больше не был значительным.

Исследование NEOPAIN было уникальным, потому что время, проведенное в специализированном госпитале интенсивной терапии интенсивной терапии, было ограниченным, поэтому вариативность неонатальной помощи в направленном учреждении включала дородовое наблюдение, реанимацию в родильном отделении и лечение в течение первых нескольких часов жизни. В этом испытании новорожденные должны были быть включены в группу в течение 8 часов после интубации, поэтому новорожденные дети должны были прибыть в третичный центр не позднее, чем через 7 часов после интубации, чтобы дать время для изучения приготовления лекарственного средства.Таким образом, перинатальная помощь матери и место родов, независимо от центра оказания помощи на оставшуюся часть госпитализации недоношенного новорожденного, вероятно, являются важными факторами, способствующими возникновению тяжелой ВЖК. Было несколько различий в материнских характеристиках между врожденным и абортивным населением, но влияние других факторов дородового риска, кроме отсутствия антенатальных стероидов, не было значимым в нашей модели. Этот анализ также предполагает, что первоначальная неонатальная помощь и события во время транспортировки играют менее значительную роль в этих различиях в исходах.

В этом исследовании выяснилось, что одно только место рождения не оказало значительного влияния на выживаемость перенесенных новорожденных детей по сравнению с врожденными младенцами. Однако, поскольку младенцы, умершие до или во время транспортировки, были исключены, смертность от новорожденных могла быть недооценена. Риск перивентрикулярной лейкомаляции или хронического заболевания легких существенно не отличался между группами врожденных и новорожденных. Другие исследования продемонстрировали значительные различия в этих результатах. ^{4, 18, 19} Возможно, большая часть различий между врожденными и исходами в предыдущих исследованиях может быть отнесена на счет различной неонатальной помощи тем младенцам, которые проводят больше времени в соответствующих больницах.

Средний срок беременности и тяжесть заболевания существенно не различались между новорожденными и врожденными субъектами. Значительные различия в факторах дородового риска, такие как более высокая частота преэклампсии, преждевременного и длительного разрыва плодных оболочек или хориоамнионита среди матерей врожденных детей, отражают акушерские услуги высокого риска в специализированных специализированных центрах.Исходя из этих факторов, можно ожидать, что врожденные младенцы будут тяжелее и, возможно, будут иметь больше осложнений, чем новорожденные. Наши данные не подтверждают это предположение.

Матери, у которых родились новорожденные, гораздо реже получали антибиотики, токолиз и дородовые стероиды (Таблица 3). Антенатальное применение стероидов, важная часть дородового акушерства, было более распространено среди врожденного населения. Это было связано со снижением ВЖК в ряде клинических испытаний и является наиболее вероятной причиной снижения частоты ВЖК у врожденных новорожденных по результатам нашего исследования. ²⁰ Использование антенатальных кортикостероидов также снижает частоту и тяжесть заболевания гиалиновой мембраны и некротического энтероколита. ²⁰ Однако институциональные различия в дородовой терапии кортикостероидами для женщин, у которых ожидается преждевременные роды, остаются серьезной проблемой, несмотря на многочисленные доказательства в литературе. ²¹ Исследование Chien et al. ²¹ также выяснили, что внебрачный статус был наиболее значимым фактором, связанным с отсутствием антенатального использования кортикостероидов (OR 3.64; 95% ДИ: от 3,18 до 4,17).

Одной из проблем, связанных с протоколом исследования NEOPAIN, является то, что диагноз ПВЛ может быть пропущен при выполнении только двух ультразвуковых сканирований. Тем не менее, время второго сканирования было таким, что> 95% пациентов с обнаруживаемой сонографией ПВЛ могли быть идентифицированы. В то время как более сложные технологии (КТ, МРТ, диффузионно-взвешенная КТ, диффузионно-тензорная визуализация) могут выявить более диффузные повреждения или меньшие области ПВЛ, стандартным скрининговым тестом у недоношенных новорожденных по-прежнему остается УЗИ черепа.Тем не менее, мы предполагаем, что подобные пропорции младенцев с ПВЛ будут отсутствовать в группах врожденных и родившихся. Кроме того, за счет включения только интубированных новорожденных, это исследование было сосредоточено на влиянии перинатальных факторов на изучаемые исходы, поэтому те дети, которым не требовалась интубация на ранней стадии, были исключены, что, возможно, исключило значительную часть детей, у которых позже был диагностирован ПВЛ.

Одна из критических замечаний по поводу исследований, сравнивающих транспортированных новорожденных с врожденными новорожденными, заключается в том, что существует систематическая ошибка отбора, в частности, исключены менее больные младенцы, которых не перевозят, а также тяжелобольные пациенты, которые не доживают до транспортировки из направляющих больниц. .В это исследование мы включили только больных недоношенных детей, нуждающихся в интубации, которые могли выжить, по крайней мере, до включения в исследование, что потенциально снизило эту систематическую ошибку. С меньшей вероятностью будут включены тяжелобольные субъекты, потому что они, возможно, не дожили до транспортировки (внебрачные) или до зачисления (врожденные). Менее больные младенцы, не нуждающиеся в интубации, были исключены как из родившихся, так и из врожденных популяций. Интуитивно кажется, что младенцы с состояниями, требующими оценки по узким специальностям (т.е. врожденный порок сердца или серьезные аномалии, требующие хирургического вмешательства) будет лучше, если он родился в специализированном центре. Однако наше внимание было сосредоточено на недоношенных младенцах, у которых не было других факторов риска, таких как асфиксия при рождении, серьезное ограничение роста или серьезные врожденные аномалии.

Было высказано предположение, что матери новорожденных субъектов представляют собой другую популяцию, чем матери врожденных субъектов. Исследование Warner et al. ¹⁰ обнаружили, что из 198 обследованных матерей внебрачных детей 52% (104) имели раскрытие шейки матки <4 см, а 46% (48) родили> 12 часов после поступления.Имея эти данные, мы могли разумно ожидать, что подавляющее большинство беременных женщин с риском преждевременных родов должны получить хотя бы одну дозу стероидов. В нашем исследовании 89,9% прирожденных матерей и 41,9% новорожденных получали хотя бы частичный курс стероидов. Влагалищное кровотечение, которое могло привести к прерыванию и экстренным родам без возможности антенатального приема стероидов, в нашем исследовании не оценивалось.

Одной из областей для будущих исследований является крайняя изменчивость факторов дородового риска, таких как начало акушерских осложнений и последующее время до родов.Например, 27-недельный новорожденный, у матери которого за несколько недель до родов были повторные преждевременные роды, может иметь меньший риск заболевания гиалиновой мембраной, чем 27-недельный новорожденный, родившийся внезапно после относительно коротких родов. Другой вопрос для изучения — это роль токолиза в соответствующей больнице по сравнению с третичными центрами. Хотя токолиз не может предотвратить преждевременные роды, он может позволить провести курс стероидов. ²² Наконец, неизвестно, как скоро после преждевременных родов пациентка должна получить стероиды, антибиотики и / или токолиз.Поскольку даже частичный курс стероидов был связан с улучшением результатов, важность раннего приема стероидов нельзя недооценивать. ²⁰ Если время до введения стероидов для матерей из группы риска значительно различается между врожденными и новорожденными, это может представлять собой область, где изменения в протоколах могут существенно повлиять на исходы новорожденных. Это особенно важно, поскольку дородовой переход от матери может быть невозможен для 50% беременностей с высоким риском. ²⁰

Вторичный анализ базы данных NEOPAIN показывает, что дородовое наблюдение матери в направляющих больницах, включая стероиды, антибиотики, если показаны показания, и, возможно, токолиз, чтобы дать время для стероидной терапии, могло бы иметь положительное влияние на неонатальные исходы за счет снижения тяжелого внутрижелудочкового кровоизлияния. Дополнительные данные необходимы для оценки антенатальных переменных и их влияния на исходы новорожденных.

Лечебные продукты при врожденных нарушениях метаболизма: история, текущее состояние и острая необходимость

Abstract

Успешное вмешательство при врожденных нарушениях обмена веществ (IEMs) — это триумф современной медицины.При многих из этих состояний лечебное питание является краеугольным камнем терапии и единственным эффективным средством предотвращения инвалидности или смерти. Лечебные продукты питания предназначены для пациентов с ограниченной или нарушенной способностью принимать, переваривать, усваивать или метаболизировать обычные продукты или питательные вещества, при этом диетическое регулирование не может быть достигнуто путем изменения обычного рациона питания. В настоящее время в Соединенных Штатах доступ к лечебным продуктам питания не гарантируется для многих людей, которые затронуты этим заболеванием, несмотря на их доказанную эффективность в лечении IEM, их универсальное использование в качестве основы управления IEM, одобрение их использования профессиональными медицинскими организациями и очевидное стремление семей к эффективному уходу.Медицинские продукты питания недостаточно покрываются многими планами медицинского страхования в Соединенных Штатах, и без страхового покрытия многие семьи не могут позволить себе их высокую стоимость. В этом обзоре мы описываем историю медицинских продуктов питания, определяем их медицинскую необходимость, обсуждаем препятствия для доступа и возмещения, возникающие в результате нормативного статуса медицинских продуктов, и резюмируем предыдущие усилия по улучшению доступа. Консультативный комитет по наследственным заболеваниям у новорожденных и детей утверждает, что настало время обеспечить стабильный и доступный доступ к эффективному лечению, необходимому для достижения оптимальных результатов на протяжении всей жизни пациентов, страдающих IEM.В соответствии с определением Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, пищевые продукты медицинского назначения должны покрываться в качестве необходимых медицинских льгот для людей всех возрастов с диагнозом IEM.

Успешное вмешательство при врожденных нарушениях метаболизма (IEMs) это торжество современной медицины.Профилактика тяжелой умственной отсталости, обычно типичной для нелеченой фенилкетонурии (ФКУ), с помощью диеты с ограничением фенилаланина привела к развитию скрининга пятен крови новорожденных в 1960-х годах. Государства инициировали программы общественного здравоохранения для улучшения результатов для младенцев, пострадавших от начала лечения с использованием специально разработанной смеси с источником белка с чрезвычайно низким содержанием фенилаланина или без него. ¹ На протяжении более 50 лет в Соединенных Штатах раннее диетическое вмешательство приводило к почти нормальному или нормальному развитию людей с фенилкетонурией.Успех лечения фенилкетонурии привел к успехам в аналогичных диетических вмешательствах для других IEM и коммерческому производству медицинских продуктов для лечения IEM. При многих из этих состояний лечебное питание является краеугольным камнем терапии и единственным эффективным средством предотвращения инвалидности или смерти.

До 1972 года метаболические формулы IEM были классифицированы Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) как лекарственные препараты. Впоследствии они были исключены из категории наркотиков. Это изменение было внесено, чтобы уменьшить препятствия, чтобы производители смесей могли лучше вводить новшества, изменять и делать эти важные медицинские вмешательства доступными. ² В 1988 году термин «лечебное питание» был определен в разделе 5 (b) Закона о лекарствах для сирот (ODA) ³ следующим образом:

[A] пища, составленная для употребления или введения энтерально под наблюдением врача и предназначено для специального диетического лечения заболевания или состояния, при котором особые потребности в питании, основанные на признанных научных принципах, устанавливаются при медицинской оценке. ³

Установив это определение, ODA признало важность этих продуктов для медицинского менеджмента и начало процесс регулирования этой категории.В 2016 году FDA опубликовало свое последнее руководство для промышленности, в котором дополнительно уточняются условия и продукты, соответствующие определению ODA. В руководстве конкретно указано, что пищевые продукты медицинского назначения специально разработаны и обработаны (в отличие от продуктов естественного происхождения) и предназначены для частичного или исключительного кормления перорально или через зонд. В частности, они разработаны для пациентов с ограниченной или нарушенной способностью принимать, переваривать, усваивать или метаболизировать обычные продукты или питательные вещества, в результате чего диетическое регулирование не может быть достигнуто путем изменения только обычного рациона.Они должны использоваться для управления уникальными потребностями в питательных веществах при конкретном заболевании или состоянии, определяемом медицинским обследованием, и предназначены для пациента, находящегося под активным постоянным медицинским наблюдением. ⁴ Сообщество поставщиков и семей давно надеялось, что классификация продуктов, которые будут использоваться в управлении IEM, в качестве определенного объекта, медицинских продуктов питания, облегчит доступ, частично за счет улучшения страхового покрытия.

В настоящее время в Соединенных Штатах доступ к лечебным продуктам питания не гарантируется для многих людей, затронутых этим заболеванием, несмотря на их доказанную эффективность в лечении IEM, их универсальное использование в качестве основы управления IEM, одобрение их использования профессиональными медицинскими организациями , и очевидное стремление семей к эффективному уходу.Медицинские продукты питания недостаточно покрываются многими планами медицинского страхования в Соединенных Штатах, и без страхового покрытия многие семьи не могут позволить себе их высокую стоимость.

ФКУ, как первое обследованное состояние, служит парадигмальным расстройством, чтобы проиллюстрировать эту поразительную непоследовательность в доступе к медицинской пище. Без доступа к лечебной пище люди с фенилкетонурией вынуждены страдать от последствий токсического повышенного уровня фенилаланина и его метаболитов в крови и головном мозге.Эти аномальные уровни имеют последствия для развития, поведения и психического здоровья, включая трудности в школе, на работе и во взаимоотношениях. Более того, некоторые люди, страдающие этим заболеванием, испытывают долговременные неврологические нарушения, связанные с неспособностью поддерживать диетический контроль. ⁵ Для людей с другими IEM отсутствие доступа к лечебной пище приводит к задержке роста и даже к метаболическому кризису с необратимым неврологическим повреждением и смертью. ⁶

Несмотря на доказанный результат этих эффективных вмешательств, дети и взрослые с фенилкетонурией и другими IEM часто не могут получить страховое покрытие для своего основного лечения. ⁷ Таким образом, доступ к лечебному питанию не обеспечивается. Отсутствие страхового покрытия — еще большая проблема для взрослых, страдающих IEM. В этом обзоре мы кратко опишем историю медицинских продуктов питания, определим их медицинскую необходимость, обсудим препятствия для доступа и возмещения, связанные с нормативным статусом медицинских продуктов питания, обобщим предыдущие усилия по улучшению доступа и предложим подходы к решению этих проблем.

Медицинские продукты питания являются важным средством управления IEM, включая многие из них, выявленные при скрининге новорожденных

Национальный мандат на скрининг новорожденных: связь с медицинскими продуктами питания

Скрининг новорожденных — это успешная профилактическая программа общественного здравоохранения, ⁸ — существенная польза для здоровья , ⁹ и сложившейся врачебной практики. ¹⁰ Использование лечебного питания необходимо для достижения преимуществ скрининга новорожденных. Успех скрининга новорожденных на ФКУ и последующего лечения с диетическим вмешательством с использованием лечебных продуктов побудил провести скрининг на другие состояния, поддающиеся вмешательству. Возрастающие вариации в условиях скрининга от штата к штату происходили по мере того, как штаты расширяли группы скрининга новорожденных. Некоторые штаты добавили много новых условий в свои программы скрининга новорожденных; другие штаты этого не сделали. Это, наряду с другими факторами, такими как разработка новых методологий скрининга, привело к призыву к основанной на фактических данных Рекомендуемой единой группе скрининга (RUSP) для предоставления рекомендаций по разработке программ скрининга новорожденных в отношении условий, при которых следует проводить скрининг.При разработке RUSP многие из условий в первоначальной панели были включены на основе полезности вмешательства с лечебными продуктами питания и / или аминокислотами, витаминами или кофакторами. Важным критерием включения состояния является наличие эффективного лечения. ¹⁰ Таким образом, использование лечебного питания необходимо для достижения преимуществ скрининга новорожденных. Шестнадцать из основных состояний, рекомендованных для скрининга, включают в себя лечебное питание в качестве основного вмешательства для успешного лечения. ⁶ В дополнение к условиям, указанным в RUSP, существуют другие аналогичные IEM, для которых в настоящее время нет скрининговых тестов для новорожденных (например, дефицит орнитин-транскарбамилазы), но для которых необходимы медицинские продукты в качестве основного вмешательства. Лечение этих состояний начинается после постановки клинического диагноза.

Каковы последствия отказа от использования лечебных продуктов при лечении IEM?

Неспособность начать лечение необходимыми лечебными продуктами питания приводит к значительной заболеваемости и, в некоторых случаях, к смертности.Например, люди с нелеченной фенилкетонурией страдают значительными когнитивными нарушениями, особенностями аутизма и психозом, начинающимся во взрослом возрасте. ¹¹ Поскольку высокие уровни фенилаланина значительно ухудшают развитие мозга и сердца плода, беременные женщины с нелеченной ФКУ, скорее всего, будут рожать детей с материнским синдромом ФКУ, состоянием, которое включает умственную отсталость, маленький размер головы и пороки сердца. Синдром фенилкетонурии у матери можно предотвратить, если плод не подвергается чрезмерному воздействию фенилаланина во время беременности. ¹² Люди с нелеченной гомоцистинурией страдают когнитивными нарушениями, смещением хрусталика, деформациями скелета и повышенным риском инсульта и сердечного приступа. ¹³ Лица с нелеченым дефицитом ацил-коэнзима-А дегидрогеназы с очень длинной цепью могут страдать гипокетотической гипогликемией, ведущей к смерти или серьезным нарушениям, а также могут иметь кардиомиопатию или задержку роста. ¹⁴ Каждое состояние можно охарактеризовать аналогично; они были включены в RUSP из-за четких доказательств того, что лечение, обычно связанное с употреблением лечебных продуктов, улучшает результаты.

Поскольку все скрининговые состояния, включенные в RUSP, которые поддаются лечению с помощью лечебных пищевых продуктов, являются генетическими нарушениями, они являются постоянными. Хотя вероятность тяжелой метаболической декомпенсации варьируется в зависимости от продолжительности жизни и каждого отдельного состояния, оптимальный результат требует лечения на протяжении всей жизни. Например, Американский колледж медицинской генетики и геномики недавно опубликовал рекомендации по лечению фенилкетонурии, решительно одобряя пожизненное лечение, ссылаясь на более поздние осложнения при прекращении лечения. ¹⁵ Genetic Metabolic Dietitians International опубликовала научно обоснованные рекомендации по питанию пациентов с фенилкетонурией для людей всех возрастов, усиливая эти опасения и определяя, как следует проводить лечение. ¹⁶ Несмотря на эти знания и эти рекомендации, по оценкам, более половины взрослых с фенилкетонурией не получают лечения и, вероятно, не получают лечения. ¹⁷

Плохие исходы для затронутых лиц могут быть результатом отказа от использования лечебных продуктов питания вообще, но также могут быть результатом недостаточного лечения с помощью лечебных продуктов, как это видно, когда семья может позволить себе только часть прописанного медицинского питания.Затраты (включая, но не ограничиваясь, затраты в долларах) для человека, семьи и общества включают следующее:

• стоимость ухода за человеком с НВУ, у которого есть умственная отсталость, которую можно было предотвратить соответствующими обращение ¹⁸ ;

• врожденные дефекты и умственная отсталость в потомстве женщины с фенилкетонурией, не лечившейся до беременности ¹² ;

• смерть из-за метаболического кризиса или из-за последствий неправильного лечения IEMs; и

• развитие проблем, приводящих к потере трудоспособности у взрослых, с которыми обращались как с детьми и которые утратили доступ к лечебному питанию, став взрослыми.Например, это может включать инсульты у людей с гомоцистинурией, а также неврологические и психические проблемы со здоровьем у людей с фенилкетонурией, с увеличением количества неудач в учебе, работе и отношениях у тех, кто ранее был успешным.

Сколько людей испытывает потребность в медицинских продуктах?

Все условия, включенные в RUSP, являются редкими на основе определения, приведенного в ODA 1983 года, и соответствуют критерию наличия у <200 000 американцев.Therrell et al. ⁶ обобщили данные о положительных случаях, выявленных при скрининге новорожденных, за 10 лет отчетности Национальной информационной системы скрининга новорожденных (2001–2011). Эта информация была предоставлена ​​штатами добровольно и представляет собой минимальную оценку числа пострадавших. Эти данные не включали лиц, нуждающихся в лечебном питании, которым был поставлен диагноз помимо обследования новорожденных. Учитывая только 16 основных состояний RUSP, требующих медицинского питания, этот отчет показал, что за этот 10-летний период было выявлено 4822 человека, страдающих основным заболеванием RUSP. ⁶

Что такое медицинские продукты питания сегодня?

С годами природа лечебного питания претерпела значительные изменения. Начиная с одного продукта для лечения фенилкетонурии, в настоящее время существует множество типов продуктов, доступных для большинства IEM, которые реагируют на вмешательство в питание. Когда полвека назад впервые было разработано диетическое вмешательство, диеты для людей с IEM по своей сути были однообразными, непривлекательными и не походили ни на что приближающееся к обычному питанию. На протяжении многих лет компании, производящие пищевые продукты медицинского назначения, приложили немало усилий для улучшения состава, вкуса, вкусовых качеств и внешнего вида питательных веществ, чтобы максимально улучшить пищевой статус и соблюдение пациентами этих сложных диетических режимов.На рынок вышли дополнительные производители, и теперь доступны различные продукты для гораздо более широкого диапазона наушников. Эти продукты представлены в нескольких формах и предназначены для предоставления пациентам соответствующих возрасту вариантов, в том числе детских смесей для конкретных условий. Пищевые продукты медицинского назначения делятся на 3 основные категории: продукты в порошкообразной форме или готовые к употреблению, которые не содержат вредных питательных веществ, но в остальном являются полноценными по питательности; модульные продукты, которые не являются полноценными по питательности, но служат для обеспечения компонента рациона, лишенного вредных питательных веществ, например, смеси аминокислот, продукты небольшого объема и таблетки; и пищевые продукты, модифицированные для снижения содержания белка, такие как выпечка, макаронные изделия, а также заменители мяса и сыра, которые обеспечивают необходимые калории и насыщение.

Как в настоящее время законодательные акты определяют продукты медицинского назначения и как они регулируются?

Медицинские пищевые продукты были выделены из категории пищевых продуктов для специального диетического использования в нормативных актах, потому что они предназначены для особого диетического управления заболеванием или состоянием, чтобы удовлетворить критические и особые пищевые потребности для этого состояния. ¹⁹ Дополнительное разъяснение от FDA пришло с руководством для промышленности, выпущенным в 2016 году. ⁴ В этом руководстве указано, что пищевые продукты медицинского назначения специально разработаны и обработаны для частичного или исключительного кормления перорально или через зонд; предназначены для пациентов с ограниченной или нарушенной способностью принимать, переваривать, поглощать или метаболизировать обычные продукты или питательные вещества, в результате чего диетическое регулирование не может быть достигнуто путем изменения обычного рациона питания; и должны использоваться для управления уникальными потребностями в питательных веществах при конкретном заболевании или состоянии, определяемых медицинским обследованием.Их необходимо использовать для пациентов, находящихся под активным постоянным медицинским наблюдением, и они должны быть специально разработаны для пациентов, которые серьезно болеют или которым требуется продукт в качестве основного метода лечения. Эти особенности характерны не для всех продуктов, которые скармливают больным пациентам. Примеры состояний, для которых не применяется нормативная категория лечебного питания, включают беременность, которая не является заболеванием, и хронические состояния, такие как диабет и глютеновая болезнь, поскольку с этими состояниями можно справиться, изменив обычную диету без использования специально подготовленные лицензионные коммерческие продукты.

Федеральный закон о пищевых продуктах, лекарствах и косметических средствах и Закон о добросовестной упаковке и маркировке освободили медицинские пищевые продукты от требований к маркировке пищевых продуктов, заявлений о полезности и содержании питательных веществ. Ингредиенты должны быть одобренными пищевыми добавками для предполагаемого использования или, в противном случае, общепризнанными безопасными или иметь исключение для исследовательского использования. Медицинские продукты питания не требуют предпродажной проверки или одобрения FDA, но производители должны быть зарегистрированы в FDA, должны соблюдать сертифицированные производственные процессы и проверяться каждые 2 года.FDA не ведет список конкретных пищевых продуктов медицинского назначения.

Медицинские продукты питания, предназначенные для детей грудного возраста, считаются детскими смесями. Они классифицируются как освобожденные, но должны соответствовать тем же нормативным требованиям, что и стандартные детские смеси, за исключением того, что они не обязаны содержать вредные питательные вещества, отсутствие которых повышает эффективность лечебных пищевых продуктов в качестве средства управления соответствующими IEM. Эти формулы имеют строгие требования к маркировке, а новые продукты требуют предварительного уведомления FDA за 90 дней.В отличие от продуктов медицинского назначения, разработанных для лиц старше 1 года, производители медицинских продуктов для детей грудного возраста проверяются ежегодно.

В руководстве FDA от 2016 г. также описано, что не относится к лечебным продуктам питания. Это специально не отпускаемые по рецепту лекарства, на них нет кодов Национального кодекса о лекарственных средствах, и для них не требуется рецепт. В этом разъяснении IEM конкретно определены как состояния, для управления которыми можно использовать лечебную пищу. Далее было уточнено, что медицинские продукты не могут продаваться при заболеваниях и состояниях, при которых нормальный рацион питания может быть изменен для адекватного управления диетическими потребностями.

Как пациенты получают доступ к медицинским продуктам и кто за них платит?

Единой стратегии обеспечения пациентов лечебным питанием не существует. Поскольку медицинские продукты питания регулируются как продукты питания, а не лекарства, они могут продаваться без рецепта; однако в большинстве случаев требуется разрешение от аптеки, компании или организации, выдающей продукт, чтобы продемонстрировать наблюдение со стороны поставщика медицинских услуг. В некоторых случаях лечебные продукты питания отпускаются в рамках программ, управляемых штатами, и предоставляются как часть их инфраструктуры обслуживания.Это осуществляется либо государством напрямую, либо метаболическими клиниками в рамках договоренностей с государством. Семьи могут получать свои лечебные продукты в аптеках, больницах, отделах здравоохранения, поставщиках медицинских товаров или пищевых продуктах. Оплата медицинских продуктов питания может производиться через программы, администрируемые штатами (Medicaid, Программа медицинского страхования детей, Специальная программа дополнительного питания для женщин, младенцев и детей). Охват лечебным питанием также может происходить за счет использования медицинских льгот для военнослужащих иждивенцами военнослужащих и пенсионеров.Охват частным страхованием варьируется. Большинство компаний, производящих медицинские продукты питания, предоставляют небольшие запасы для пациентов, у которых впервые было диагностировано заболевание, и предоставляют некоторые смеси для беременных женщин, которые затронуты этим заболеванием, но эту практику следует рассматривать как мост до тех пор, пока не будет получено покрытие из других источников. ⁵ Многие семьи покупают лечебное питание из своего кармана. ⁷ Таким образом, источники питания и охват сильно различаются и зависят от возраста пациентов, их пола, имеющихся у них IEM, места их проживания и имеющихся у них преимуществ для здоровья.

По состоянию на 2016 год в 35 штатах были приняты законодательные предписания о покрытии государственными или частными плательщиками медицинских продуктов питания. ¹⁹ Такое покрытие, обязательное для каждого штата, не распространяется на тех, кто занимается самострахованием или где закон штата не применяется (например, федеральные планы). Кроме того, охват варьируется от штата к штату. Сообщество IEM надеялось, что Закон о доступном медицинском обслуживании (ACA) может привести к улучшению доступа к медицинским продуктам питания, но ACA конкретно не касался медицинских продуктов; медицинские продукты не были включены в список основных медицинских услуг, хотя обследование новорожденных само по себе является оплачиваемым пособием без доплаты для семей.

В 2016 году Catalyst Center, национальный центр медицинского страхования и финансирования для детей и молодежи с особыми медицинскими потребностями, подготовил обновленную информацию, в которой резюмируются законодательные акты и правила штата по диетическому лечению расстройств, выявленных при скрининге новорожденных. В этой подробной оценке текущей информации по штатам центр обнаружил значительные различия между штатами в охватываемых диагнозах, типах предоставляемых медицинских продуктов, способах приема, возрастных критериях и пределах льгот, а также требованиях к частному страхованию, в результате чего значительные пробелы в охвате и существенные различия в зависимости от государства проживания. ²⁰ Охват сильно зависел от штата, в котором проживал человек. Отчет Catalyst Center подтвердил ранее установленную информацию относительно сильно изменчивого характера ожидаемого покрытия и регулирующих это государственных нормативных актов.

Сколько стоит семья?

Хотя подавляющее большинство штатов приняли законы, требующие, чтобы страховые компании покрывали медицинское питание, планы самострахования освобождены от законов штата, регулирующих деятельность по страхованию в соответствии с Законом о пенсионном обеспечении сотрудников, и не обязаны включать в себя медицинское питание в качестве страховки. покрытая выгода.Поскольку примерно половина коммерческих планов медицинского страхования являются планами Закона о гарантированном пенсионном доходе сотрудников, регулирование государственного страхования не обеспечивает последовательной и надежной системы безопасности, гарантирующей доступный доступ к медицинскому питанию. Наличные расходы на медицинское питание зависят от возраста человека, заболевания и статуса страхового покрытия. Therrell et al. ⁶ подсчитали, что годовые затраты на лечение человека с IEM по сравнению с человеком без IEM колеблются от 2254 долларов для младенца до почти 25 000 долларов для мужчины или беременной женщины.

Опять же, используя лечение фенилкетонурии в качестве примера, в 2012 году Camp et al. ²¹ подсчитали, что ежегодные оптовые затраты на предоставление медицинских продуктов (только медицинское питание) для младенца составили 1248 долларов; для ребенка в начальной школе ежегодные затраты составляли 2643 доллара, а для мужчины — 8522 доллара. Важно отметить, что пациенты и страховые компании обычно оплачивают от 200% до 300% этих оптовых расходов. Эти продукты различаются по стоимости в зависимости от количества, необходимого для кормления человека, при этом продукты, предназначенные для детей, стоят примерно вдвое дороже, чем продукты для младенцев.Стоимость медицинского питания также варьируется в зависимости от заболевания, подлежащего лечению. На момент написания этой статьи на одном оптовом сайте был указан Phenex-2 (используемый для лечения ФКУ) по цене 313,39 доллара за упаковку 6 канистр по 14,1 унции, тогда как Propimex-2, Hominex-2 и Valex-2 (для пропионовой кислоты) и метилмалоновой ацидемии, гомоцистинурии и нарушениях метаболизма лейцина соответственно) были оценены в 576,14 доллара за случай. ^22–25

Пищевые медицинские продукты дороже стандартных рецептов.Для сравнения: Phenex-1, детская смесь для лечения фенилкетонурии, стоит 33 доллара за банку, 0,17 доллара за килокалорию, содержащуюся в смеси. ²⁶ Порошок Similac, сопоставимая детская смесь, не являющаяся лечебным питанием, стоит 16 долларов за банку, 0,088 доллара за килокалорию. ²⁷ Корм ​​для младенцев может содержать оба этих продукта. Ежедневный рецепт для типичного 4-месячного младенца будет содержать 85 г Фенекса-1 и 65 г Симилака, что будет стоить соответственно 6,97 и 2,92 доллара при общей дневной стоимости 9 долларов.89. Если младенцу не требовалось лечебное питание и он получал такое же количество калорий, что и только симилак, затраты составили бы 6,52 доллара в день. В целом, медицинские продукты для младенцев с фенилкетонурией, которые являются самой низкой стоимостью медицинского питания IEM, примерно вдвое превышают стандартные. Более того, стоимость рецептов значительно возрастает для более редких наушников.

В дополнение к лечебным продуктам, включение пищевых продуктов с низким содержанием белка в ежедневные приемы пищи не только обеспечивает получение необходимых калорий, но и экономит расходы, когда эти продукты используются в качестве источника энергии по сравнению с одними только медицинскими продуктами.Huntington and Buist ²⁸ проанализировали сравнение затрат на комбинированную терапию лечебными пищевыми продуктами и пищевыми продуктами, модифицированными с низким содержанием белка, с белком медицинских пищевых продуктов в качестве основного источника энергии для 9-летнего ребенка с фенилкетонурией. Если медицинские продукты питания являются преобладающим источником энергии, стоимость лечения будет на 170% больше, чем использование комбинации медицинских продуктов и продуктов, модифицированных для снижения содержания белка, что позволит сэкономить 8000 долларов в год. ²⁸ Хотя их использование снижает стоимость диетического управления в целом, следует отметить, что модифицированные продукты с низким содержанием белка в 2-8 раз дороже, чем их обычные аналоги, и, как правило, должны быть специально заказаны и отправлены через компанию по производству медицинских продуктов. .Например, Кэмп и др. ²¹ подсчитали, что стоимость 100 г обычных спагетти составляет 0,37 доллара США, тогда как вариант с низким содержанием белка — 2,20 доллара США за 100 г. Несмотря на свою стоимость, модифицированные продукты с низким содержанием белка являются неотъемлемой частью диеты для IEM, для которых необходимо ограничивать потребление белка. Они позволяют пострадавшему удовлетворить необходимые потребности в энергии, обеспечивая чувство сытости и альтернативу стандартным продуктам питания, которые должны быть исключены или строго ограничены из рациона.

История усилий по исправлению положения

Консультативный комитет по наследственным заболеваниям новорожденных и детей (ACHDNC) давно признал внутреннее противоречие между требованием скрининга без обеспечения лечения.В письменных сообщениях ACHDNC, посвященных медицинским продуктам питания, секретарю Министерства здравоохранения и социальных служб в 2007, 2009 и 2010 годах рекомендовалось устранить пробелы в покрытии и возмещении, а также предлагалось более единообразный подход к покрытию, в частности, с просьбой внести поправки в правила Medicaid распространить единый охват на все штаты. Эти сообщения не повлекли за собой никаких действий, направленных на страхование продуктов медицинского назначения. ²⁹

За пределами ACHDNC и его подкомитетов было предпринято несколько федеральных законодательных инициатив.Закон о справедливости в области медицинских продуктов питания от 2011 г. ³⁰ включал положения, согласно которым федеральные программы здравоохранения и частные страховые компании покрывают «необходимое с медицинской точки зрения питание» и «фармакологические дозы» витаминов и аминокислотных добавок в соответствии с предписаниями квалифицированных медицинских работников. Он внес поправки в определение этих продуктов в Законе о социальном обеспечении специально для условий, рекомендованных ACHDNC. В Законе о справедливости в отношении медицинских продуктов питания от 2013 г. ³¹ использовались те же язык и дескрипторы, но было снято требование о том, чтобы частные страховые компании покрывали эти продукты.Хотя эти положения улучшили бы доступ и управление для лиц с IEM, ни одна из версий закона не была принята. Аналогичный законопроект, Закон о медицинском питании от 2017 г. ³² , был недавно принят. Американские законы о безопасности здоровья 2011 г., ³³ 2013, ³⁴ и 2015 ³⁵ предложили покрытие для медицинских продуктов питания и повторили определение медицинских продуктов питания 1988 г., но никаких действий комитета по принятию этого закона не было предпринято. Следует отметить, что федеральные меры по обеспечению медицинского питания были предприняты в одной конкретной области: в области покрытия Tricare, программы здравоохранения для военнослужащих и членов их семей. ³⁶

Поправка к Закону о государственной обороне от 2017 года, определяющая льготы Tricare, значительно улучшила страховое покрытие для семей, в которых есть члены семьи, страдающие IEM. Медицинские продукты питания, медицинское оборудование и материалы для приема, необходимые с медицинской точки зрения витамины и модифицированные продукты с низким содержанием белка, заказанные поставщиком медицинских услуг, были специально включены в преимущества на основе описаний, содержащихся в руководстве FDA. Законодательство исключает определенные условия (чувствительность к глютену, диабет и продукты для похудания), но определяет покрытие для расстройств RUSP, а также список IEM, которые не включены в RUSP, но рассматриваются аналогичным образом.Покрытие также требуется для лечебных пищевых продуктов, используемых для лечения определенного списка гастроэнтерологических заболеваний. ³⁶ Эта формулировка полностью отражена в законопроекте 2587 Палаты представителей, Законе о равенстве в медицинском питании 2017 года. ³²

Правозащитные организации (например, Национальный альянс по лечению фенилкетону и Национальная организация по редким заболеваниям) настоятельно рекомендовали страховое покрытие через свои позиции по медицинскому питанию в ACA, настаивали на соответствующем обучении по вопросам покрытия, искали соответствующее кодирование для выставления счетов, и напрямую взаимодействовали с FDA относительно определения медицинских пищевых продуктов.Они первыми выступили в защиту федерального законодательства и разработали заявления о своей позиции. ^37,38 Несмотря на согласованную и вдумчивую пропагандистскую деятельность, это мало повлияло на регулирование. Профессиональные организации (например, Международная ассоциация специалистов по генетической метаболической диете, Американский колледж медицинской генетики и геномики, Общество наследственных нарушений обмена веществ, Американская медицинская ассоциация и Американская академия семейных врачей) также разработали программные заявления, а в последнее время — несколько профессиональные руководящие принципы, описывающие основной характер этих вмешательств и предоставляющие подробные сведения о ведении, которые могут использоваться для обеспечения надлежащего охвата. ^15,16 Проблема была хорошо описана в медицинской литературе и на научных конференциях по консенсусу (например, Camp et al. ³⁹ ), подчеркивая необходимость разработки единой политики и стратегий для устранения финансовых барьеров для соответствующего лечения. В литературе также описывается центральный барьер на пути к достижению единообразного доступа: законы и предписания, касающиеся покрытия, устанавливаются для каждого штата в соответствии с различными законами и программами штата.

Выводы

IEM включены в RUSP, потому что эффективные вмешательства доступны, но финансовые барьеры мешают доступу к этим вмешательствам для значительного числа пациентов и их семей.Пациенты и их семьи по-прежнему обременены высокими затратами на медицинское питание, а бригады по уходу за метаболизмом тратят много времени на удовлетворение требований о покрытии и возмещении, оставляя меньше средств на уход за пациентами и исследования. Семьи также тратят много времени, пытаясь получить покрытие и компенсацию, оставляя меньше времени для нормальной жизни и вызывая хроническое беспокойство по поводу доступа к необходимому лечению. Законодательство было введено, защитники высказались, профессиональные организации предоставили экспертные заключения и рекомендации, но разделение ответственности между федеральными и государственными регулирующими органами, а также неясности в отношении регулирования пищевых продуктов привели к дорогостоящему бездействию.Недавнее включение медицинских продуктов питания, медицинского оборудования и принадлежностей для их приема, необходимых с медицинской точки зрения витаминов и модифицированных продуктов с низким содержанием белка, заказанных поставщиком медицинских услуг в качестве льгот Tricare в редакцию 2017 года Закона о разрешении на национальную оборону ³⁶ , является свидетельство того, что может быть достигнут единый подход к доступу.

Пришло время обеспечить стабильный и недорогой доступ к эффективному лечению, необходимому для достижения оптимальных результатов на протяжении всей жизни пациентов после выявления IEM путем скрининга новорожденных или клинической диагностики.

ACHDNC подтверждает следующий принцип: медицинские продукты питания в соответствии с определением FDA должны покрываться в соответствии с необходимыми медицинскими льготами для лиц всех возрастов, которым поставлен диагноз IEM (независимо от того, указан ли он в RUSP или установлен в клинической практике), когда медицинское питание требует разрешения поставщика медицинских услуг, пациенту требуется постоянное медицинское наблюдение, а диетическое вмешательство не может быть достигнуто путем изменения обычного рациона питания. Выполнение этой задачи потребует планирования и связи между всеми заинтересованными сторонами.Признавая сложность действий, необходимых для обеспечения всеобъемлющего охвата медицинских продуктов питания, ACHDNC рекомендует провести встречу заинтересованных сторон для достижения соглашения о том, как лучше всего достичь этой цели в кратчайшие сроки.

Благодарности

Членами рабочей группы последующего наблюдения и лечения (FUTR) ACHDNC (в алфавитном порядке) являются: Джеффри П. Броско (Университет Майами; председатель рабочей группы FUTR), Эми Брауэр (Американский колледж Medical Genetics and Genomics), Дебра Фриденберг (Департамент государственного здравоохранения Техаса), Кэтрин Хасселл (Университет Колорадо, Денвер), Кристофер А.Кус (Ассоциация государственных и территориальных органов здравоохранения; сопредседатель, рабочая группа FUTR), Нэнси Доан Лесли (Медицинский центр детской больницы Цинциннати), Сильвия Манн (Департамент здравоохранения штата Гавайи), Камила Б. Мистри (Агентство медицинских исследований и качества Управление заочного научно-исследовательского образования и приоритетных групп населения), Яна Монако (Ассоциация органической ацидемии), Роберт Дж. Острандер (Медицинский университет штата Нью-Йорк), Марджи А. Рим (Общенациональная детская больница), Аннамари Сааринен (Фонд новорожденных), Джозеф Х.Шнайдер (Юго-Западный Техасский университет), Джанет Томас (Детская больница Колорадо) и Алан Э. Цукерман (Джорджтаунский университет).

Эта статья была написана для отчета комитета, озаглавленного «Лечебные продукты для лечения врожденных нарушений метаболизма: критическая необходимость улучшения доступа пациентов».

Сноски

• Принято 27 ноября 2019 г.
• Адресная переписка Сьюзен А. Берри, доктору медицины, кафедра педиатрии, Университет Миннесоты, 420 Delaware St SE, MMC75, Миннеаполис, Миннесота 55455.Электронная почта: berry002 {at} umn.edu

• Мнения, выраженные в данном документе, принадлежат исключительно авторам и не обязательно отражают точку зрения секретаря Министерства здравоохранения и социальных служб США или отдельных членов Консультативный комитет секретаря по наследственным заболеваниям у новорожденных и детей.

• РАСКРЫТИЕ ФИНАНСОВОЙ ИНФОРМАЦИИ: Авторы указали, что у них нет финансовых отношений, имеющих отношение к этой статье, которые следует раскрывать.

• ФИНАНСИРОВАНИЕ: Нет внешнего финансирования.

• ПОТЕНЦИАЛЬНЫЙ КОНФЛИКТ ИНТЕРЕСОВ: Авторы указали, что у них нет потенциальных конфликтов интересов, которые необходимо раскрывать.

Ссылки

1. ↵
2. ↵
3. ↵

   Закон о лекарствах для сирот, 21 USC §360ee (1988)

4. ↵
5. ↵
6. ↵
9. 900 ↵
10. ↵
11. ↵
12. ↵
13. ↵
14. ↵
15. ↵
16. ↵
17. ↵
18. ↵
19. ↵
20. ↵
21. ↵
25. 900 ↵
26. ↵
27. ↵

    Закон о справедливости в отношении медицинских продуктов питания 2011 г., S 311, 112-й Конгресс, 1-я сессия (2011 г.)

28. 2013)

29. ↵

    Закон о медицинском питании от 2017 г., HR 2587, 115-й Конгресс, 1-я сессия (2017)

30. ↵

    Закон о безопасности здоровья США 2011 г., HR 1200, 112-й Конгресс, 1-е заседание ( 2011)

31. ↵

    Американский закон о безопасности здоровья 2013 г., HR 1200, 113-й Конгресс, 1-е заседание (2013 г.)

32. ↵
33. ↵
34. ↵
35. ↵

• Авторские права © 2020, Американская академия педиатрии

О правилах врожденных системных билетов — Zendesk help

• Когда агенту назначается новая заявка, статус заявки автоматически меняется на «Открыто».Вы увидите изменение после обновления билета.
• После того, как статус заявки был изменен с «Новый», его нельзя вернуть обратно на «Новый».
• Если статус заявки установлен на Ожидание, Решено или В ожидании и конечный пользователь комментирует заявку, статус заявки будет установлен на Открыт.
• Статус заявки не может быть установлен на Решенный конечным пользователем или агентом без правопреемника. Если агент отправляет тикет как Решенный и нет правопреемника, система автоматически делает агента, раскрывшего тикет, правопреемником.
• Значения поля типа заявки не редактируются.
• После того, как вы установили приоритет, вы не можете сбросить его до нулевого приоритета. Вы всегда можете изменить его приоритет.
• Когда статус заявки установлен на Закрыт, он не может быть обновлен, его можно только удалить. Вместо этого запрашивающая сторона может создать последующий запрос, который ссылается на закрытую заявку.
• После того, как билет был назначен группе, администратор может сбросить его до отсутствия группы, создав триггер или автоматизируя установку значения группы равным нулю.
• Если есть только одна группа агентов, все заявки автоматически назначаются этой группе.
• Если в группе есть только один агент, которому могут быть назначены билеты, все билеты, назначенные этой группе, будут автоматически назначены этому одному агенту. Некоторые агенты в группах, например легкие агенты, не имеют разрешения на назначение билетов.
• Если агенту разрешено только просматривать заявки в своих группах, а затем он пересылает электронное письмо в службу поддержки, создается новый билет, который автоматически назначается группе агента по умолчанию.Для получения информации о том, как группа по умолчанию вашей учетной записи и группа агента по умолчанию влияют на назначение заявок, см. Изменение группы по умолчанию для вашей учетной записи или агента.
• Вы не можете назначить билет агенту, не назначив его предварительно группе.
• Если агент берет или автоматически решает заявку, не назначая ее группе в процессе, заявка назначается группе агента по умолчанию.
• Заявки автоматически закрываются через 28 дней после того, как для них установлено значение Решено, независимо от каких-либо триггеров или автоматизации.
• Поле инициатора запроса является обязательным. По умолчанию Zendesk заполняет его лицом, создавшим заявку. Если ваши агенты создают билеты от имени конечных пользователей, и агент забывает добавить инициатора запроса, агент становится инициатором запроса.

Статус скрининга новорожденных и врожденные ошибки метаболизма в Индии

Исследование врожденных ошибок синтеза холестерина и связанных с ними нарушений — Полный текст

В этом исследовании будут изучены причины и медицинские проблемы, связанные с группой генетических нарушений, известных как врожденные ошибки синтеза холестерина, при которых организм не производит холестерин.Люди с этим расстройством могут иметь врожденные дефекты, а также проблемы с обучением и поведением.

Люди с врожденной ошибкой синтеза холестерина и родственными нарушениями, включая синдром Смита-Лемли-Опица, латостеролоз, десмостеролоз, Х-сцепленную доминантную хондродисплазию, ДЕТСКИЙ синдром, дисплазию Гринберга и некоторые случаи синдрома Антли-Бикслера, могут иметь право на лечение. эта учеба. Люди, которые являются носителями заболеваний, также могут записаться.

Участники и члены их семей предоставят образцы крови и мочи, а также другие образцы тканей, собранные во время назначенных с медицинской точки зрения процедур, таких как биопсия или хирургическое вмешательство.Эти ткани могут включать, например, камни в желчном пузыре, катаракту, спинномозговую жидкость, амниотическую жидкость, лимфатическую ткань и образцы ДНК. В редких случаях для постановки диагноза может потребоваться биопсия кожи.

Медицинская информация будет также собрана из медицинских записей, фотографий и рентгеновских снимков.

За последние 15 лет стало ясно, что врожденные ошибки синтеза холестерина вызывают у человека синдромы пороков развития / умственной отсталости. Синдром Смита-Лемли-Опица является прототипом постскваленовой врожденной ошибки метаболизма; однако эта группа заболеваний теперь включает латостеролоз, десмостеролоз, Х-сцепленную доминантную хондродисплазию (CDPX2), ДЕТСКИЙ синдром, дисплазию HEM и некоторые случаи синдрома Антли-Бикслера (1-3).Из-за чрезвычайно редкой встречаемости некоторых из этих заболеваний полный фенотипический спектр еще не определен. Транспорт холестерина в клетках также может вызывать заболевание, известное как болезнь Ниманна-Пика типа C (NPC). NPC принадлежит к группе расстройств, известных как лизосомные нарушения накопления. Целью этого протокола является: 1) обеспечение возможности сбора биоматериалов и медицинской информации, которую можно изучить, чтобы получить представление о патологических процессах; 2) позволяют собирать ДНК и медицинскую информацию от лиц, которые имеют фенотипическое сходство с известными нарушениями синтеза холестерина, лизосомными нарушениями накопления или лицами, которые могут быть носителями этих нарушений.

РЕЗЮМЕ 335: КОМа, ВЫЗВАННАЯ ВНУТРЕННИМИ ОШИБКАМИ МЕТАБОЛИЗМА: Педиатрическая реанимация

Предпосылки и цели: Кома является одним из критических состояний педиатрической неотложной помощи.

Цели: Определить причины, демографические данные, клинический статус, исходы и прогностические факторы риска комы у детей с врожденными нарушениями метаболизма (IEM).

Методы: Ретроспективное тематическое исследование включало 9 пациентов без сознания с ИЭМ в соответствии с уровнем сывороточного аммиака, молочной кислоты, пировиноградной кислоты, гомоцистеина, анализом органической кислоты в моче (ГХ / МС), геном и МРТ.

Результаты: (1) Диапазон возраста от 4 дней до 13 лет. Соотношение полов было 7: 2 (самец: самка). (2) Во всех 9 случаях при поступлении было недоверие. До появления симптомов это были острое начало, рвота, диарея, небиликальная инфекция, утомляемость и диета с высоким содержанием белка. Судороги и гемиплегия наблюдались до комы. (3) 3 случая продемонстрировали нарушение метаболизма органических кислот с помощью ГХ / МС. В 3 случаях диагностирована митохондриальная энцефалопатия по мутации гена MELAS3243G и поражения серого вещества на МРТ; В 2 случаях был диагностирован гомоцистеин из-за значительно более высокого уровня гомоцистеина в сыворотке; в одном случае была подтверждена врожденная гипераммониемия генным и сывороточным аммиаком.